중증형 환자 70%…중추신경손상 문제 개선
[시사뉴스 황수분 기자] GC녹십자가 세계 최초 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV' 품목 허가를 받았다.
'헌터라제ICV'는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다.
22일 GC녹십자 파트너사인 클리니젠이 일본 후생노동성(MHLW)에서 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV의 품목허가를 획득했다.
기존 정맥주사 제형 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못하는 단점이 있었다. 반면 이 약물은 '뇌실질 조직'에 도달하도록 개선했다.
헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환을 말한다. 일반적으로 남자 어린이 10~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려졌다.
이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식 제공이 가능해졌다는 데 의미가 있다.
중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다.
헌터라제ICV는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화할 것으로 본다.
일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 진행한 임상에서도 헌터라제ICV가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산(HS)을 감소시키고 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.
허은철 GC녹십자 사장은 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 말했다.
